Cái nhìn khác về chảy máu

Điểm nhận dạng của bệnh máu khó đông chính là chảy máu không kiểm soát. Do đó, số liệu mấu chốt cho thấy sự hữu hiệu trong liệu pháp điều trị chính là việc cầm máu được kiểm soát tốt đến đâu. Ví dụ, nếu chảy máu tại cùng một vị trí trong ba ngày liên tục, một vài cuộc thử nghiệm sẽ tính đây là 3 lần chảy máu, nhưng những cuộc thử nghiệm khác sẽ đếm là 1 lần. Sẽ rất hữu dụng nếu có thể giảm thiểu độ biến đổi này trong thiết kế thử nghiệm lâm sàng trong tương lai.

Việc International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) đặt ra định nghĩa tiêu chuẩn về chảy máu là một bước đầu quan trọng, nhưng đối với ngành công nghiệp, việc đánh giá mức độ chảy máu như thế nào có thể đi xa hơn. Ví dụ, một cách để theo dõi độ chảy máu trong thử nghiệm lâm sàng, đó là để bệnh nhân báo cáo về mỗi lần họ phải điều trị chỗ chảy máu. Nhưng với những gì chúng tôi biết sau khi nói chuyện với cộng đồng bệnh nhân, rằng chẳng phải chảy máu nào họ cũng điều trị, nên có thể sẽ có nhiều loại thông tin mà ta có thể thu thập hơn.

Để lấp đầy lỗ hổng thông tin đó, các nhà nghiên cứu đang xem xét đến những cách để đo những lần chảy máu, và cả cách để phân biệt chúng - ví dụ như chảy máu tự phát, chảy máu do vết thương, chảy máu trong khớp, chảy máu ở các vị trí khác trong cơ thể. Để làm việc này, phương pháp tiếp cận trong việc thu thập thông tin cần phải suy xét cẩn thận. Ví dụ, các nhà nghiên cứu đang nhờ cậy đến công nghệ mới, như ứng dụng điện thoại cho phép mọi người tham gia vào thử nghiệm lâm sàng để báo cáo chảy máu và điều trị bệnh máu khó đông một cách chi tiết hơn ngay tại thời điểm xảy ra, thay vì dùng bảng câu hỏi sẽ hạn chế và mang tính hồi cứu hơn. Những công nghệ khác như sử dụng hình ảnh y khoa sẽ giúp về việc nhận dạng và mô tả đặc điểm chảy máu.

Phép so sánh cân xứng

Trong thử nghiệm lâm sàng, những nhà nghiên cứu thường phân tích độ an toàn và hiệu quả của một loại thuốc mới so với những loại đã có sẵn. Với bệnh máu khó đông, phép so sánh này sẽ phức tạp bởi có hai cách điều trị, một là điều trị chảy máu theo nhu cầu hoặc liệu pháp dự phòng. Nhiều thử nghiệm lâm sàng về bệnh máu khó đông so sánh giữa điều trị theo nhu cầu và điều trị dự phòng, đây là một cách tiếp cận quan trọng. Nhưng phép so sánh này không cân xứng, như so sánh giữa táo và cam vậy.

Khi lĩnh vực nghiên cứu rối loạn đông máu phát triển, các nhà nghiên cứu có thể sẽ xem xét đến các phép so sánh cân xứng hơn, như so sánh giữa hai liệu pháp điều trị dự phòng, nhằm mục đích hiểu rõ hơn về độ hiệu quả của một liệu pháp trong việc ngăn ngừa máu khó đông so với liệu pháp phòng ngừa còn lại.

So sánh nhiều phương pháp điều trị trên cùng một bệnh nhân

Tiến xa hơn, việc so sánh nhiều liệu pháp điều trị đối với một bệnh nhân qua một thời gian có thể sẽ khả thi. Điều này sẽ cho thấy phản ứng của bệnh nhân đối với các liệu pháp điều trị khác nhau. Việc so sánh cùng bệnh nhân sẽ giảm thiểu được sự dao động khi so sánh giữa độ chảy máu giữa các bệnh nhân khác nhau, sự dao động giữa bệnh lý, lối sống và các nhân tố khác. Cách tiếp cận này yêu cầu phải thu thập thông tin từ bệnh nhân trước khi họ tham gia điều trị trong thử nghiệm lâm sàng. Để thực hiện điều này có thể sử dụng cách nghiên cứu không can thiệp, hay nghiên cứu bằng cách quan sát các bệnh nhân trong cuộc sống thường ngày. Việc này cho phép các nhà nghiên cứu theo dõi sức ảnh hưởng của liệu pháp điều trị mới so với những liệu pháp trước đây trong cùng một bệnh nhân, thay vì so sánh giữa các bệnh nhân khác nhau.

Hơn cả việc chảy máu

Có lẽ một trong những điều quan trọng nhất các nhà nghiên cứu cần phải hiểu rõ chính là một loại thuốc sẽ ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân ra sao, và liệu bệnh nhân có thể tiếp tục sống năng động và khỏe mạnh sau điều trị không. Với bệnh máu khó đông, việc chảy máu không thể nói lên toàn bộ tình trạng của họ. Sống chung với căn bệnh này đi kèm với cả dàn thử thách làm giảm chất lượng cuộc sống, thí dụ như những cơn đau và cảm giác mông lung khi không biết lần tiếp theo chảy máu sẽ là khi nào. Trong thử nghiệm lâm sàng, những phương pháp đánh giá tổng quát hơn như hoạt động thể chất hay tình trạng nói chung của bệnh nhân sẽ hữu dụng hơn trong việc nắm bắt độ hiệu quả của điều trị. Bảng câu hỏi và báo cáo kết quả của bệnh nhân là những cách tiếp cận tiêu chuẩn để đánh giá chất lượng cuộc sống. Sử dụng công nghệ mới như máy theo dõi hoạt động hay ứng dụng sức khỏe sẽ giúp cho việc thu thập thông tin và theo dõi độ ảnh hưởng của thuốc với bệnh nhân trong cuộc sống hàng ngày một cách dễ dàng hơn.

Nhìn về tương lai

Bức tranh toàn cảnh của lĩnh vực rối loạn máu khó đông đang liên tục đổi mới, và các nhà nghiên cứu liên tục chăm chỉ để phát triển cách tiếp cận mới và thay đổi cách đánh giá phương pháp điều trị. Việc này đòi hỏi sự cộng tác giữa cộng đồng bệnh nhân, bác sĩ, nhà khoa học, nhóm hỗ trợ và nhà chức trách. Với các phương pháp tiếp cận mới để so sánh sự ảnh hưởng của thuốc đối với bệnh nhân, ngay tại thời điểm xảy ra và trong thời gian dài, vốn hiểu biết của chúng ta về từng phương pháp điều trị có thể được xây dựng một cách chi tiết và đa chiều hơn. Cuối cùng thì, một bức tranh toàn cảnh sẽ trao quyền cho các bác sĩ và bệnh nhân với căn bệnh máu khó đông được đưa ra quyết định khi đã nắm được đầy đủ thông tin và yêu cầu tất yếu trong thời kỳ nghiên cứu đầy lý thú về căn bệnh máu khó đông này.